Hasta el 2007, el tratamiento era principalmente sintomático:
Transfusiones
Uso de anticoagulantes
Tratamiento de aplasia asociada
En junio de 2007, el anticuerpo monoclonal Eculizumab recibió la designación de medicamento huérfano en Europa para el tratamiento de la enfermedad:
Reduce significativamente:
La hemólisisLa necesidad de transfusiones
La fatigaLa incidencia de trombosis
El riesgo de insuficiencia renal
Mejora la supervivencia de los pacientes
El trasplante de médula ósea puede ser curativo, pero sólo está indicado en los casos de aplasia medular grave asociada, debido a las potenciales graves complicaciones de esta técnica.